De grote gok van de moderne geneeskunde is op biologische medicijnen, die de toekomst van de behandeling van ziekten kunnen zijn
Afbeelding van het National Cancer Institute op Unsplash
Biofarmaceutica zijn geneesmiddelen die worden geproduceerd door middel van biosynthese in levende cellen, dat wil zeggen de productie van chemische verbindingen door levende wezens. Ook wel biologische geneesmiddelen genoemd, vindt de productie van deze verbindingen plaats via biotechnologische processen, meestal door manipulatie van eiwitmoleculen van relatief grote en zeer complexe omvang. Hoewel ze al lang bekend zijn, zijn de technieken voor het maken van biofarmaceutica relatief nieuw en blijven ze evolueren.
Het eerste medicijn dat werd geproduceerd met synthetische manipulatie of synthetische biologie (dat wil zeggen door vooraf bepaalde genen in bacteriën, dieren- of plantencellen in te brengen, een techniek die werd gebruikt om de gewenste stof te synthetiseren) was humane recombinante insuline, in 1982.
Biofarmaceutica vertegenwoordigen momenteel een revolutie in de behandeling van ziekten en zijn onder meer verkrijgbaar als groeihormonen, insuline, cytokines, monoklonale antilichamen. Ze worden gebruikt om ziekten zoals de ziekte van Alzheimer, kanker, diabetes, hepatitis en vele anderen te behandelen of te voorkomen. Brazilië heeft, ondanks het potentieel, nog steeds veel investeringen in technologie nodig om innovatie en farmaceutisch onderzoek met betrekking tot biofarmaceutica te stimuleren.
Verschillen tussen biofarmaceutica en gangbare medicijnen
Afbeelding van WikiImages via Pixabay
Het belangrijkste verschil tussen gewone medicijnen en biofarmaceutica is de oorsprong: het eerste type is synthetisch en het tweede is biologisch. Traditionele medicijnen zijn meestal samengesteld uit kleine moleculen met een laag aantal atomen en hebben een bekende chemische structuur die zonder problemen kan worden gekopieerd.
Biofarmaceutica daarentegen bestaan uit grote complexe moleculen en duizenden atomen, en het is niet mogelijk dat er een identieke kopie van is. Ze kunnen niet worden ingenomen, omdat ze zouden worden vernietigd door het spijsverteringsstelsel; daarom zijn ze injecteerbaar of inhaleerbaar. De formules zijn onstabiel en kunnen veranderingen ondergaan als gevolg van conserverings- en opslagomstandigheden.
Hoe biofarmaceutica worden gemaakt
De meeste eiwitten worden geproduceerd door middel van recombinant-DNA-technieken. Bepaalde levende organismen worden genetisch geherprogrammeerd om een eiwit te produceren dat we willen (lees meer "Synthetische biologie: wat het is en zijn relatie tot de circulaire economie"). In laboratoria kunnen de levende organismen die recombinant DNA ontvangen, planten, dieren en bacteriën zijn en worden ze expressiesystemen genoemd. Bij de productie van biofarmaceutica is er de uitdrukking "het proces is het product", aangezien kwaliteit wordt gegarandeerd in het productieproces. Kleine variaties leiden tot grote veranderingen in het eindresultaat. Daarom zijn de stappen in het proces zo belangrijk en nooit resulteren in identieke producten.
Bijvoorbeeld: het groeihormoon dat wordt gebruikt om dwerggroei te behandelen, is heel specifiek, wat betekent dat het hormoon van dierlijke oorsprong niet voor mensen is. Daarna gebruikten patiënten gedurende vele jaren materiaal van kadavers, maar de productie was laag en de vraag en de prijzen waren zeer hoog, en het gebruik ervan hield verband met ernstige neurologische bijwerkingen.
Na een paar maanden maakte de farmaceutische industrie het eerste recombinante groeihormoon dat in bacteriële culturen werd geproduceerd beschikbaar - dit was het tweede farmaceutische product dat werd geproduceerd door recombinant DNA en is een goed voorbeeld van hoe biotechnologie snel kan voorzien in de behoeften die zich voordoen.
Biosimilars
Biosimilars zijn geautoriseerde kopieën van biologische producten die zijn vergeleken in termen van kwaliteit, veiligheid en effectiviteit. Conventionele geneesmiddelen zijn gemakkelijk te repliceren (wat aanleiding geeft tot zogenaamde generieke geneesmiddelen), omdat ze een bekende en goed gedefinieerde structuur hebben, in tegenstelling tot biologische geneesmiddelen, die afhankelijk zijn van levende wezens.
Net als bij generieke geneesmiddelen, kunnen er legale kopieën worden gemaakt wanneer het octrooi voor een biofarmaceuticum verloopt, de zogenaamde biosimilars. Alle worden alleen verkocht na goedkeuring door de regelgevende instantie. Maar verwar niet: biosimilars zijn niet generiek, de regulering van elk is anders. Voor generieke geneesmiddelen is er geen behoefte aan nieuwe werkzaamheids- en veiligheidstests, aangezien ze identiek zijn aan die van referentiegeneesmiddelen, alleen de absorptie en dispositie van de werkzame stof verschillen. In het geval van biofarmaceutica, die niet helemaal hetzelfde zijn, is er behoefte aan nieuwe klinische demonstraties.
Bekijk de video (in het Engels) over de ontwikkeling en productie van biofarmaceutica:
